Forschungsdienstleistungsauftrag zur GMP-gerechte Prozessentwicklung, Upscaling und Testproduktion eines stammzellbasierten regenerativen Zelltherapeutikums

Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist die häufigste Erblindungsursache in Deutschland. Jeder Vierte über 60 Jahren wird von der Krankheit betroffen sein. Alleine in Deutschland leiden ca. 7 Millionen Menschen an dieser Krankheit (~200 Millionen Menschen weltweit). Bei der AMD degenerieren die Zapfen-Photorezeptorzellen (Zapfen-PRs), die für das zentrale Sehen, das Lesen, das Farbsehen und das Erkennen von Gesichtern wichtig sind. Ihr Verlust führt zu schweren Einschränkungen und mindert die Lebensqualität erheblich. Es existieren zwei Formen der AMD, für beide gibt es bislang keine Heilung. Wir haben ein patentiertes Verfahren entwickelt, mit dem Zapfen-PRs aus humanen induzierten Stammzellen in großen Mengen und in kurzer Zeit (<3 Wochen) hergestellt werden können. Dabei können wir durch Überexpression dreier Transkriptionsfaktoren in humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPSCs) 50% Zapfen-PR-Vorläuferzellen innerhalb von 10 Tagen generieren. Diese adhärenten Zellen werden derzeit in standardmäßigen Laborverfahren hergestellt. Im Rahmen eines Forschungsprojektes soll unsere Technologie in Richtung einer Zellersatztherapie für beide Formen der AMD entwickelt werden. Ziel des Forschungsprojektes ist ein Proof-of-Principle (PoP) dieses Verfahrens in einer in vivo-Studie in einem Großtiermodell. Als Teil des Forschungsprojektes soll ein GMP-gerechter Herstellungsprozess für unser Zellmaterial basierend auf hiPSCs entwickelt werden, der auf den industriellen Maßstab übertragen werden kann. Nach Etablierung des Prozesses, der Ausarbeitung geeigneter Qualitätskontrollen und dem Upscaling des Verfahrens soll die Zellcharge für die in vivo-Transplantation hergestellt werden.