Transplantation and Engrafment of Stemcells

Das Heinrich-Pette-Institut, Leibniz-Institut für Experimentelle Virologie (HPI) in Hamburg, eine Stiftung Bürgerlichen Rechts und Mitglied der Leibniz-Gemeinschaft, führt in Zusammenarbeit mit dem Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) eine öffentlich finanzierte first-in-human ATMP klinische Gentherapie-Studie durch. Im Rahmen dieser Studie müssen nach Vorgabe des Paul-Ehrlich-Institutes (PEI) u. a. pivotale nicht-klinische Studien zur in vivo Biodistribution und Toxizität des Prüfpräparates durchgeführt werden. Diese umfassen die Transplantation und Engraftment von immundefizienten Mäusen (NSG) mit menschlichen aus Peripherblut gewonnenen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen (PBSC), die zuvor mit replikationsinkompetentem lentiviralem Genvektor transduziert wurden. Die Versuchstiere (ca. 50 Tiere) müssten monatlich bzw. am Versuchsende detailliert analysiert werden (z. B. FACS aus retro-orbitalem Blut und verschiedenen Organen, Hämatologie, Klinische Chemie, PCR der Vektor-Kopi